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Temi caldi
Fondazione DBA visita laboratorio Patologia molecolare a Verona
Progetto pilota fra Aoui e Fondazione Europea
In collaborazione con Sanità per il Veneto
Parte quest'anno il progetto pilota
fra Aoui e Fondazione Europea DBA per nuove terapie di cura
dell'Anemia Diamond Blackfan (DBA), una malattia genetica che
colpisce la produzione di globuli rossi nel midollo osseo.
L'annuncio è stato dato oggi, in occasione della "Giornata
mondiale della malattie rare" di cui fa parte anche la DBA che
vede nel Registro nazionale di Torino 530 pazienti, fra cui
alcuni veronesi.
La Fondazione Europea per la DBA ETS, presieduta dalla
veronese Maria Elisabetta Villa, ha raccolto fondi da destinare
al nuovo progetto in collaborazione con il Laboratorio di
Analisi sezione Patologia molecolare, diretto dal professor
Giuseppe Lippi, insieme con il professor Valentino Bezzerri e il
dott Marco Cipolli, direttore del Centro Fibrosi Cistica. La
delegazione DBA oggi ha fatto visita al laboratorio di ricerca e
incontrato il Gruppo di lavoro che si occupa di terapie
cellulari e genetiche innovative.
Il progetto pilota nasce dal fatto che questo Gruppo di ricerca
da anni studia le sindromi da insufficienza midollare, in
particolare la sindrome di Shwachman-Diamond (SDS), che presenta
alcune caratteristiche in comune con la DBA. Lo scopo di questo
progetto è indagare se un farmaco, già sperimentato a Verona con
successo sui pazienti SDS, può essere efficace anche sulla DBA
per ripristinare la sintesi corretta della proteina RPL5 in
cellule affette da mutazioni nonsenso. Il progetto avrà durata
di 12 mesi.
In collaborazione con Sanità per il Veneto
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